Thận trọng khi dùng thuốc ngoài chỉ định

Cần biết rằng, khi một thuốc mới ra đời nó phải trải qua các giai đoạn nghiên cứu rất nhiêu khê trong thời gian dài, có khi hàng chục năm. Để có nội dung “chỉ định” nó phải trải qua các thử nghiệm lâm sàng đúng bài bản khoa học.

Quá trình chấp thuận (approval) từ cơ quan quản lý thuốc (như FDA Hoa Kỳ) của một loại thuốc cần nhiều bước, trải qua nhiều giai đoạn rất nhiêu khê.

Đặc biệt, có bao gồm thử nghiệm lâm sàng qua 3 giai đoạn thử trên cả hàng ngàn người, và tiếp tục theo dõi sau khi bán ra thị trường một thời gian gọi là thử nghiệm lâm sàng thứ tư hậu mãi.

Nếu nó có tác dụng trị bệnh quá rộng (như tác dụng điều hòa miễn dịch) và thời gian nghiên cứu không đủ lâu để thử nghiệm bao quát hết thì nội dung chỉ định được cơ quan như FDA Hoa Kỳ (ở ta là Cục quản lý dược) chấp thuận trong điều trị sẽ hẹp.

Như thuốc Tacrolimus lúc được chấp thuận cấp phép lưu hành, nội dung chỉ định không có “trị lupus ban đỏ hệ thống, hội chứng thận hư và viêm đa khớp dạng thấp”.

Sau này, người ta phát hiện Tacrolimus có ba tác dụng trị bệnh vừa kể, thế là các nhà điều trị đã dùng thuốc “off label” trị ba bệnh đó.

Bất cứ thuốc nào, ngoài có tác dụng chính là chữa và phòng bệnh đều có khả năng gây những tác dụng không mong muốn gọi là tác dụng phụ.

Tác dụng phụ (TDP) có thể gây hại người dùng thuốc, nhưng đôi khi cũng có lợi.

Có một số thuốc khi ra đời lại được phát hiện có những TDP có lợi và chúng được trọng dụng như tác dụng chính, thậm chí vượt trội hơn cả tác dụng chính.

Điển hình là thuốc trị rối loạn cương dương ở nam giới là sildenafil (Viagra).

Sildenafil đầu tiên được nghiên cứu làm thuốc hạ huyết áp nhờ tác dụng làm giãn mạch, nhưng sau đó cho thấy có tác dụng trị rối loạn cương ở cánh đàn ông và từ đó đến nay, người ta chỉ dùng sildenafil cho chỉ định rất đặc biệt này.

Do phát hiện tác dụng trị rối loạn cương dương của sildenafil rất sớm, ngay trong thời gian nghiên cứu thuốc, nên tác dụng đặc biệt này có trong “chỉ định”, bác sĩ không phải dùng thuốc “off label”.

Đối với Covid-19, cho tới thời điểm này, WHO và Bộ y tế Việt Nam đều cho biết chưa có loại thuốc nào được chính thức khẳng định điều trị Covid-19. Nhưng đã có thuốc hydroxycloroquin được dùng “off label” trị Covid-19.

Hydroxycloroquin được dùng trong điều trị từ năm 1951, được giới chuyên gia biết đến là một thuốc điều trị các bệnh do ký sinh trùng sốt rét gây ra. Sau đó, nó còn được sử dụng điều trị các bệnh miễn dịch hệ thống như viêm khớp dạng thấp, lupus ban đỏ, viêm khớp vẩy nến - những căn bệnh miễn dịch có rất ít thuốc điều trị hiệu quả hiện nay.

Nếu chỉ dùng hydroxycloroquin để trị sốt rét hay trị các bệnh viêm khớp dạng thấp, lupus ban đỏ (SLE), viêm khớp vẩy nến thì đó là những chỉ định đã được chấp thuận, cho phép, dĩ nhiên thuốc được bác sĩ ghi đơn và hướng dẫn sử dụng chứ người dân thường không thể tự sử dụng.

Còn hydroxycloroquin được dùng trị Covid-19 thì là chuyện khác. Trường hợp phải dùng hydroxycloroquin (Plaquenil) trị Covid-19 như ở Trung Quốc, Pháp... là trường hợp dùng khẩn cấp để trị bệnh “đại dịch”, dựa vào các nghiên cứu đã có, trong trường hợp này FDA Hoa Kỳ có thể đồng ý dùng Plaquenil dạng “Sử dụng mở rộng” (Expanded Access) trong trường hợp bệnh Covid-19 nặng, hoặc dùng thuốc “off label”.

Xin được nhấn mạnh, thuốc hydroxycloroquin (Plaquenil) phải cần có đơn bác sĩ chỉ định sử dụng cho Covid-19 trong trường hợp hết sức đặc biệt ở nước ngoài. Đây là loại thuốc đặc trị, cần có bác sĩ chuyên khoa phòng chống dịch Covid-19 theo dõi trong suốt thời gian dùng.

Ở ta, hydroxycloroquin/cloroquin chưa được ngành y tế cho phép trị Covid-19, người dân thường không nên tự ý đi mua hydroxycloroquin (Plaquenil) hoặc thuốc cùng nhóm với nó là cloroquin để uống gọi là để trị hay để phòng bệnh. Thuốc gây nhiều tác dụng phụ rất có hại, như dùng cloroquin có thể làm hỏng võng mạc mắt, có thể gây trụy tim (cardiac failure), rối loạn nhịp tim (kéo dài khoảng QT trên điện tâm đồ), và cũng có thể gây phát ban; khó thở; sưng mặt, môi, lưỡi, họng. Thuốc bắt buộc phải dùng theo chỉ định và có sự theo dõi của bác sĩ là vì thế.

Ở ta, cloroquin đã gây ngộ độc do uống phòng Covid-19. Truyền thông đưa tin: Một bệnh nhân nam, 44 tuổi, đã uống 15 viên chloroquin (loại 250 mg) để tự đề phòng Covid-19, phải nhập viện Bệnh viện Bạch Mai (Hà Nội) trong tình trạng mờ mắt, nôn nhiều, suy hô hấp. Các bác sĩ đã điều trị giải độc cho bệnh nhân.