“Nội địa hóa” sản xuất thuốc hỗ trợ điều trị bệnh ung thư từ công nghệ gen

Ở Việt Nam mỗi năm có khoảng 150.000 ca ung thư mắc mới được phát hiện. Hóa trị là một trong những giải pháp chữa trị bệnh ung thư, tuy nhiên giải pháp này có tác dụng phụ nguy hiểm là làm tổn thương các mô lành, đặc biệt là các mô có tần suất thay thế nhanh chóng. Ảnh hưởng rõ nhất của hoá trị ung thư là sự suy giảm hệ miễn dịch và tình trạng tủy xương bị mất chức năng tạm thời, được biểu hiện lâm sàng dưới dạng neutropenia. Vì vậy có thể nói nhu cầu sử dụng GM-CSF (Leukine) để giảm nguy cơ của neutropenia, và các hệ quả liên quan trong việc chữa trị bệnh ung thư là rất lớn. Theo phát đồ điều trị, bệnh nhân sau khi đã hóa trị, liều Leukine tối đa được khuyến cáo là 200 mcg/m2/ngày x 14 ngày, đối với tiêm tĩnh mạch, và kéo dài đến 28 ngày nếu tiêm dưới da.

Trung bình một bệnh nhân trưởng thành (1,6m2/nữ; 1,9 m2/nam) lượng thuốc cần dùng là từ 320- 380 mcg. Giá thị trường của một lọ tiêm 250mcg Leukine là khá cao (khoảng 4.000.000 đồng). Vì vậy, việc hạn bản quyền sản xuất GM-CSF của công ty Bayer sắp hết hạn vào tháng 12/2017, sẽ là cơ hội cho việc sản xuất GM-CSF giá thành rẻ ở Việt Nam dưới dạng thuốc tương đương (lưu hành ngay trong thời gian thuốc gốc còn hạn bản quyền), hoặc thuốc hết hạn bản quyền (lư hành ngay sau tháng 12/2017).

Theo dự báo của TS Trần Văn Hiếu, kết quả của đề tài này sẽ là tâm điểm chú ý của các công ty sản xuất thuốc trong nước. Nhóm nghiên cứu của TS Trần Văn Hiếu cho biết, sau khi hoàn thiện đề tài nghiên cứu ban đầu “Nghiên cứu ứng dụng công nghệ gen, nhằm tạo các chủng vi sinh vật tai tổ hợp sản xuất protein GM-CSF dùng làm thuốc hỗ trợ điều trị bệnh ung thư”. Dự kiến theo kế hoạch nhóm sẽ tiếp tục thực hiện một đề tài nghiên cứu tiếp theo theo hướng phát triển một số biệt dược GM-CSF, thử nghiệm lâm sàng trên người, làm thủ tục đăng ký lưu hành biệt dược và hoàn thiện công nghệ để chuyển giao cho các công ty sản xuất thuốc.

Rất khả thi cho sản xuất kinh doanh 

Là sản phẩm công nghệ cao nên phần bản quyền thường chiếm tỉ trọng cao trong cơ cấu giá thành sản phẩm. Do GM-CSF tái tổ hợp sẽ được tạo ra bằng công nghệ nội sinh, phần bản quyền không đáng kể trong cơ cấu giá. Mặt khác chi phí sản xuất trong nước chắc chắn sẽ thấp hơn ở các nước tiên tiến khác. Vì vậy sản phẩm GM-CSF tái tổ hợp “made in Việt Nam” này, hoàn toàn có ưu thế cạnh tranh về giá thành và chất lượng so với sản phẩm tương đương nhập khẩu. Do mục tiêu của TS Trần Văn Hiếu và nhóm cộng sự là sẽ tập trung nghiên cứu hoàn thiện sản phẩm GM-CSF tái tổ hợp “made in Việt Nam”, để có thể sử dụng trong điều trị, nên việc đưa vào sản xuất kinh doanh là rất khả thi.

Công nghệ sản xuất protein tái tổ hợp dùng làm thuốc mặc dù đã hình thành từ trên 20 năm, các công nghệ này đều được bảo hộ bằng bản quyền và thường không được chuyển giao. Công nghệ sản xuất GM-CSF tái tổ hợp là một công nghệ phức tạp đòi hỏi phải có sự kết hợp hiệu quả các phương pháp, kỹ thuật của công nghệ gen, công nghệ lên men và công nghệ protein enzyme. Cho đến nay việc nghiên cứu sản xuất và ứng dụng GM-CSF làm thuốc vẫn còn là một vấn đề còn mới mẻ tại Việt Nam. Hiện chỉ mới có công ty công nghệ sinh học dược Nanogen (ở khu công nghệ cao TP.HCM) là đã nghiên cứu, sản xuất đưa vào thị trường các dòng sản phẩm protein tái tổ hợp từ G-CSF (Filgrastim Pegfilgrastim) và chưa có bất kỳ sản phẩm nào cho GM-CSF.   

GM-CSF đóng vai trò quan trọng và cần thiết cho sự hình thành các tế bào dòng tủy.Ngoại trừ hồng cầu, các tế bào dòng tủy khác đều cần có GM-CSF trong quá trình biệt hóa và trưởng thành. Bản thân GM-CSF hay khi kết hợp với các cytokine khác có thể kích thích việc hình thành khóm của các tế bào dòng tủy. GM-CSF cũng cần thiết cho sự trưởng thành của bạch cầu trung tính, tế bào đơn nhân và tế bào tua...     

Anh Khoa